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本項目將人工智能技術(shù)和生物學(xué)技術(shù)交叉融合，建立基因治療載體AAV的高效篩選和設(shè)計技術(shù)平臺。通過深度學(xué)習(xí)對AAV突變體文庫產(chǎn)生的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，建立可預(yù)測具有特定功能特性的突變體序列的人工智能模型。該方法可兼顧高通量與低冗余度實現(xiàn)對AAV的工程升級，篩選用于基因治療藥物多目標(biāo)性的AAV突變體。本項目以篩選特異性靶向神經(jīng)和肌肉的AAV9衣殼蛋白突變體作為技術(shù)方法開發(fā)的實例，完成高產(chǎn)量、高侵染效率以及組織靶向性驗證，并通過非人靈長類體內(nèi)實驗及成藥性的驗證，最終實現(xiàn)技術(shù)方法的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化。 【展開】 【收起】