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經(jīng)過30余年的發(fā)展，基因治療已經(jīng)逐步走向成熟，成為繼小分子、重組蛋白和抗體之后，醫(yī)藥行業(yè)新的關(guān)注點(diǎn)。目前，基因治療藥物不僅在部分適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)中取得了實(shí)質(zhì)性成功，更在腺相關(guān)病毒（AAV）等細(xì)分領(lǐng)域出現(xiàn)了商業(yè)成功案例。AAV載體介導(dǎo)的基因治療具有高效、安全、表達(dá)持久的優(yōu)勢(shì)，但同時(shí)存在不可重復(fù)給藥的瓶頸。為了突破瓶頸，本公司自主開發(fā)了脂質(zhì)納米顆粒遞送無末端DNA（LNP-neDNA）平臺(tái)技術(shù)。該技術(shù)不僅可以利用細(xì)胞核內(nèi)染色體外游離態(tài)的neDNA介導(dǎo)治療基因的高效持久表達(dá)，同時(shí)低免疫原性使其可以多次重復(fù)地進(jìn)行藥物輸注，從而擴(kuò)大了藥物適用人群范圍，并且使得兒童和青少年期的肝靶向基因治療成為可能。 【展開】 【收起】