【第一參賽人/留學人員】李玏
【留學國家】英國
【技術領域】生物技術與大健康
【參賽屆次】第8屆
【所獲獎項】入圍
【項目簡介】
腫瘤是世界范圍內第一健康殺手，每年22%的全球新發癌癥病例、27%的癌癥死亡病例出現在中國。西方發達國家的癌癥治愈率超過70%，而國內這個比率不到50%，與發達國家差距巨大。傳統腫瘤治療藥物，包括化療藥、靶向藥，它們雖然在一定程度上提高了癌癥患者的生存期，但也同時帶來了嚴重的副作用，極大地降低了病人的生存質量。更不幸的是，大部分患者在接受這些傳統治療后仍舊會復發，而一旦復發，無藥可救是大概率事件。CAR-T細胞治療技術，即嵌合抗原受體T細胞，它是通過體外轉導一個識別癌細胞的人工基因于人體T細胞上，使人T細胞具有特異殺傷腫瘤細胞的能力，為醫生開辟了一條治療腫瘤的新路徑。于CRISPR-CAS9技術，桑尼賽爾開發兩個細胞治療藥物開發平臺：（1）gtCAR® 非病毒定點整合CAR-T技術平臺：首先，其采用非病毒載體遞送系統。首先，生產工藝簡化，生產成本低；其次，工藝開發時間縮短；第三，載體載量更大；第四，非病毒載體穩定性更高，有效期更長。其次，該技術使用定點基因敲入CAR基因實現其表達，與傳統病毒載體的隨機插入相比，定點插入使CAR基因的表達更加智能使其表達更加接近天然T細胞狀態。智能的CAR基因表達可使CAR-T細胞對腫瘤的殺傷溫和、不猛烈過激，從而其產生的細胞因子大大減少，降低副反應發生率。（2）nadUCARTM T細胞治療候選藥物：通用型CAR-T（UCAR-T），取自健康人血液，提取T細胞，經過工程改造，回輸給不同患者。UCAR-T是基于基因編輯、病毒轉染與電轉技術改造人體T細胞而來的。它在已有T細胞上敲除某些基因，使得不會攻擊患者體內細胞引起抗宿主排異反應，以及不會被患者免疫系統清除，從而存活在患者體內發揮腫瘤殺傷的作用。異體CAR-T相比較自體CAR-T，隨時可用、可規模化量產，成本大幅降低，無使用限制，是行業的未來發展方向。
【展開】
【收起】